ANHA

أنفوغرافي- تشير الدراسات إلى نجاح العلاجات الجينية في علاج الهيموفيليا، و هو مرض وراثي يمنع تخثر الدم. 

أصبح من الممكن الآن علاج الهيموفيليا ألف و باء عن طريق العلاج الجيني حسب دراستين سريريتين نشرتا في مجلة نيو إجلاند للطب. بعد مرور عام على حقنة وريدية بسيطة لمدة ساعة واحدة، لم تعد تظهر الأعراض على المرضى المصابين بالحالات الحادة من الهيموفييا. تقول ساندرين مونييه، أخصائية علم الأمراض في المستشفى الجامعي بليون :” مع هذه النتائج،نكون قد دخلنا حقبة جديدة”.

تم تصحيح عيب التخثر الأًصلي لهؤلاء المرضى عن طريق نقل جين الإنقاذ للعامل المعيب : الثامن بالنسبة للهيموفيليا ألف و التاسع بالنسبة للهيموفيليا باء، إلى الكبد عن طريق ناقل فيروسي معدل. ” في كلتا الحالتين، تم إلغاء سبب المرض” ، تؤكد آن جالي متحمسة، مديرة أبحاث Inserm في Généthon.