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INFOGRAPHIE – Des études rapportent l’efficacité des thérapies géniques dans le traitement de l’hémophilie, une maladie héréditaire qui empêche la coagulation du sang.

Il est désormais possible de guérir les hémophilies A et B par thérapie génique montrent deux études cliniques publiées dans la revue The New England Journal of Medicine (NEJM). Un an après une simple perfusion d’une heure, des patients atteints de formes sévères de la maladie n’en présentent plus les symptômes. «Avec ces résultats, nous sommes entrés dans une nouvelle ère», souligne Sandrine Meunier, spécialiste de la pathologie au CHU de Lyon.

Le profond défaut de la coagulation de ces patients a été corrigé par transfert dans leur foie, via un vecteur viral modifié, du gène de secours codant pour le facteur défaillant, le VIII (hémophilie A) ou le IX (hémophilie B). «Dans les deux cas, la cause de la maladie a été annulée», confirme, enthousiaste, Anne Galy, directeur de recherche Inserm au Généthon.