ANHA

العلاج القياسي للهيموفيليا اليوم هو تعويض نقص عامل التخثر عن طريق حقن المرضى بعوامل ناقصة. لكن العلاجات الأخرى مثل العلاج الطبيعي وعلاجات الألم تأتي مع هذه الحقن. كما أنها ضرورية للحفاظ على جودة حياة المرضى.

يحدث الهيموفيليا بسبب الغياب الجزئي أو الكامل لعامل التخثر ، مما يمنع الدم من التخثر بشكل طبيعي في حالة الإصابة. العلاج القياسي اليوم هو استبدال عامل التخثر المفقود هذا: العامل الثامن للهيموفيليا أ والعامل التاسع للهيموفيليا ب.

عندما ظهر العلاج باستبدال عامل التخثر لأول مرة في الخمسينيات من القرن الماضي ، تم استخراج العامل المفقود من دم متبرع بشري مع بروتينات أخرى. تم إعطاء هذا المزيج من البروتينات التي تم الحصول عليها بطريقة Cohn fractionation عن طريق الحقن لمرضى الهيموفيليا في حالة وجود نزيف حاد. لقد سمح بتوقف شلال التخثر وبالتالي وقف النزيف بشكل موثوق.

بعد سنوات قليلة ، نجح الباحثون في استخلاص العامل المسؤول عن كل نوع من الهيموفيليا بشكل منفصل عن البلازما البشرية. بفضل هذا التقدم ، يمكن إعطاء مرضى الهيموفيليا بطريقة مستهدفة العامل الذي يفتقرون إليه (التحضير على أساس عامل البلازما) ، إما العامل الثامن أو العامل التاسع. 

منذ أكثر من 10 سنوات حتى الآن ، اصبحت المستحضرات القائمة على عوامل البلازما وغيرها من العوامل المؤتلفة متاحة في الاسواق.

يقوم غالبية المرضى بالعلاج الذاتي في المنزل دون الحاجة إلى الذهاب إلى المستشفى.

تنقسم  مركزات العامل الثامن والعامل التاسع إلى فئتين:

  • العامل الثامن والتاسع المؤتلف تنتجه الجينية 
  • العامل الثامن والتاسع المشتق من البلازما

العوامل المؤتلفة الثامن والتاسع ، التي تم الحصول عليها عن الجينية  ، ليست مصنوعة من البلازما البشرية. فهي مصنوعة على النحو التالي:

يتم عزل جين العامل البشري الثامن (أو التاسع) بواسطة الهندسة الوراثية. يحتوي هذا الجين على الكود الذي يخبر الخلية بكيفية تكوين العامل البشري الثامن (أو التاسع).

يتم إدخال الجين في الخلايا غير البشرية ، على سبيل المثال خلايا الكلى للرضع أو خلايا مبيض الهامستر الصيني. تزرع هذه الخلايا في وسط مستنبت سيتم انتاج العامل الثامن (أو التاسع).

يُفصل و ينقى العامل الثامن من الوسط المستنبت ثم يضاف السكروز لتثبيت منتج العامل الثامن النهائي.

وفي الوقت نفسه ، يعمل الباحثون على تركيزات العامل الثامن المعدلة وراثيًا والتي لن تحتوي على الألبومين البشري. سيجعل هذا التطوير المنتج أكثر أمانًا مما هو عليه.

العاملان الثامن والتاسع مشتقان من البلازما.

يتكون العاملان الثامن والتاسع المشتق من البلازما البشرية. يتم تجميع تبرعات البلازما معًا في مصنع للأدوية. ثم يتم فصل البلازما إلى مكوناتها المختلفة. هذا يسمى الانقسام. 

المنتجات الرئيسية المشتقة من البلازما هي:

الألبومين (الذي يستخدم لعلاج الحروق).

الغلوبولينات المناعية (تُستخدم لعلاج مشاكل المناعة)

العامل الثامن (لعلاج الهيموفيليا أ)

العامل التاسع (لعلاج الهيموفيليا ب).

يتم دائمًا فحص كل متبرع لتحديد ما إذا كان من المرجح أن يؤوي فيروسًا ينتقل عن طريق الدم أكثر من المعتاد. إذا كان لدى الشخص عامل خطر ، فلا يُسمح له بالتبرع بالدم.

يخضع اختبار كل تبرع بالدم بالكشف عن وجود أجسام مضادة ضد فيروسات معروفة: فيروس نقص المناعة البشرية والتهاب الكبد ب والتهاب الكبد س. إذا كانت نتائج الاختبارات التي أجريت على التبرع بالدم إيجابية ، فلا يتم استخدام الدم ولا يمكن للمتبرع بالتبرع.

بعد التجميع ، يتم إعادة اختبار البلازما لمسببات الأمراض المعروفة. إذا كانت البلازما الناتجة عن التجميع تحتوي على أي أثر للتلويث، فلا يتم استخدامها.

بعد التصنيع ، يخضع المنتج النهائي لعملية تعطيل فيروسي. هذا يقضي على أي فيروسات قد لا تزال موجودة في منتج الدم. طرق التنشيط الفيروسي هي كما يلي:

تسخين مركز العامل بالبخار

معالجة مركز العامل بالمذيبات-المنظفات.

تعتبر طرق التثبيط الفيروسي هذه فعالة للغاية في تدمير فيروس نقص المناعة البشرية وفيروس التهاب الكبد ب والتهاب الكبد س.

يتم إعادة اختبار المنتج النهائي بحثًا عن وجود بكتيريا أو فيروسات

أثناء العلاج الوقائي ، يُعطى الأشخاص المصابون بالهيموفيليا مركزات العامل مرة واحدة أو أكثر في الأسبوع لمنع النزيف. الهدف هو الحفاظ على مستويات العامل الثامن أو العامل التاسع في الدم مرتفعة بما يكفي لمنع النزيف. غالبًا ما يستخدم هذا النوع من العلاج في الأطفال المصابين بالهيموفيليا الشديدة.

يشمل العلاج عند الطلب إعطاء حقنة مركزة من العامل في بداية النزيف. الهدف هو وقف النزيف دون تأخير قبل أن يتلف المفصل أو العضلة.

أظهرت الأبحاث أن العلاج الوقائي يمنح الأطفال أفضل فرصة لبلوغ سن الرشد دون الإضرار بمفاصلهم.