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Aujourd’hui, le traitement classique de l’hémophilie consiste à pallier au manque de facteur de coagulation par injection aux patients des facteurs qui lui font défaut. Mais d’autres traitements comme la physiothérapie et les traitements contre la douleur accompagnent ces injections. Ils sont également essentiels pour préserver la qualité de vie des patients.

L’hémophilie est due à l’absence partielle ou totale d’un facteur de coagulation ce qui empêche le sang de coaguler normalement en cas de blessure. Aujourd’hui, le traitement standard consiste à remplacer ce facteur de coagulation manquant : le facteur VIII pour l’hémophilie A et le facteur IX pour l’hémophilie B.

A l’apparition du traitement par facteur de substitution dans les années 1950, le facteur manquant était extrait du sang d’un donneur humain avec d’autres protéines. Ce mélange de protéines obtenu selon la méthode de fractionnement de Cohn était administré en injection aux patients hémophiles en présence d’une hémorragie aiguë. Il permettait à la cascade de la coagulation de se terminer et de stopper ainsi de manière fiable l’hémorragie.

Quelques années plus tard, les chercheurs ont réussi à extraire séparément du plasma humain le facteur responsable pour chaque type d’hémophilie. Grâce à cette avancée, on peut administrer aux patients hémophiles de façon ciblée le facteur qui leur manquait (préparation à base de facteur plasmatique), soit le facteur VIII ou le facteur IX. Depuis maintenant plus de 10 ans, des préparations à base de facteurs plasmatiques et d’autres à base de facteurs recombinants sont arrivées sur le marché.

La majorité des patients s’administrent ces concentrés à la maison (auto-traitement à domicile) sans devoir se rendre à l’hôpital.

Les concentrés de facteur VIII et de facteur IX se classent en deux catégories :

  • Les facteurs VIII et IX recombinants obtenus par génie génétique
  • Les facteurs VIII et IX dérivés du plasma.

Facteur VIII et IX recombinants, obtenus par génie génétique Les facteurs VIII et IX recombinants, obtenus par génie génétique, ne sont pas faits à partir de plasma humain. Ils sont fabriqués comme suit :

  • Le gène du facteur VIII (ou IX) humain est isolé par génie génétique. Ce gène renferme le code qui dit à la cellule comment fabriquer le facteur VIII (ou IX) humain.
  • Le gène est inséré dans des cellules non humaines, par exemple des cellules de reins de bébés hamsters ou des cellules ovariennes de hamsters chinois.
  • Ces cellules sont mises en croissance dans un milieu de culture. Elles produisent du facteur VIII (ou IX).
  • Le facteur VIII est séparé de la culture cellulaire et purifié.
  • Du saccharose est ensuite ajouté pour stabiliser le produit de facteur VIII final.

Entre-temps, les chercheurs travaillent à des concentrés de facteur VIII obtenus par génie génétique qui ne renfermeront pas d’albumine humaine. Cette amélioration rendrait le produit encore plus sécuritaire qu’il ne l’est déjà.

Facteurs VIII et IX dérivés du plasma

Les facteurs VIII et IX dérivés du plasma sont faits de plasma humain. Les dons de plasma sont regroupés ensemble dans une usine de produits pharmaceutiques. Le plasma est ensuite séparé en ses différentes composantes. C’est ce que l’on appelle le fractionnement. Les principaux produits dérivés du plasma sont :

  • L’albumine (qui sert au traitement des brûlures)
  • Les immunoglobulines (qui servent à traiter les problèmes immunitaires)
  • Le facteur VIII (pour traiter l’hémophilie A)
  • Le facteur IX (pour traiter l’hémophilie B).

Les produits de facteur VIII et de facteur IX dérivés du plasma offerts en Algérie ont tous une excellente feuille de route sur le plan de l’innocuité. On n’a en effet recensé aucun cas de VIH ni d’hépatite B ou C transmis de cette façon. Pour assurer l’innocuité des produits sanguins dérivés du plasma, on leur fait franchir quatre étapes.

  • On s’informe toujours auprès de chaque donneur pour déterminer s’il est plus susceptible que la normale d’héberger un virus hématogène. Si la personne présente un facteur de risque, on ne l’autorise pas à donner de son sang.
  • Chaque don de sang est soumis à des tests pour y déceler la présence d’anticorps dirigés contre les virus connus : VIH, hépatite B, hépatite C. Si les résultats des tests effectués sur un don de sang sont positifs, le sang n’est pas utilisé et le donneur ne peut plus donner de son sang.
  • Après sa mise en commun, le plasma est soumis à un nouveau test pour y déceler des pathogènes connus. Si le plasma résultant de la mise en commun contient quelque trace de contamination que ce soit, il n’est pas utilisé.
  • Après sa fabrication, le produit final subit un procédé d’inactivation virale. Cela permet de détruire les virus qui pourraient se trouver encore dans le produit sanguin. Les méthodes d’inactivation virale sont les suivantes :
  • Chauffage du concentré de facteur par la vapeur
  • Traitement du concentré de facteur au moyen de solvants-détergents.

Ces méthodes d’inactivation virale sont très efficaces pour détruire le VIH, le virus de l’hépatite B et de l’hépatite C.
Le produit final est à nouveau soumis à des tests pour y vérifier la présence de bactéries ou de virus.

Lors d’un traitement prophylactique, les hémophiles reçoivent des concentrés de facteur une fois ou plus par semaine pour prévenir les saignements. L’objectif est de maintenir les taux de facteur VIII ou de facteur IX sanguins suffisamment élevés pour prévenir les saignements. On a souvent recours à ce type de traitement chez les enfants atteints d’hémophilie grave.

Le traitement à la demande consiste à administrer la perfusion de concentré de facteur dès le début d’un saignement. L’objectif est d’enrayer le saignement sans délai, avant qu’il n’ait pu endommager l’articulation ou le muscle.

La recherche a démontré que le traitement prophylactique offre aux enfants la meilleure chance d’atteindre l’âge adulte sans avoir endommagé leurs articulations.